Aifa sui farmaci orfani: “Da Legge di bilancio nessuna penalizzazione”

Roma, 18 gennaio – Le malattie rare, circa cinquemila, rappresentano un rilevante problema sociale, che coinvolge milioni di persone: solo in Europa le stime quantificano in oltre 30 milioni i pazienti affetti, mentre in Italia sono stimati circa 2-3 milioni di casi.

Lo ricorda l’Aifa in una nota nella quale annuncia si aver reso disponbile  un report focalizzato sui farmaci orfani, anche – se non soprattutto – in risposta alle polemiche sollevate dalla denuncia di qualche settimana fa di Omar, l’Osservatorio delle malattie rare, contro la soppressione (con la Legge di bilancio) degli incentivi che prevedevano l’esonero del pagamento del payback per i medicinali destinate alla cura di queste particolari patologie.
“La nuova Legge di bilancio non incide in alcun modo sulle garanzie di cura assicurate a tutti i pazienti, inclusi quelli affetti da malattie rare” afferma invece l’Aifa, chiarendo che“le persone affette da malattie rare continueranno a ricevere tutte le terapie di cui hanno bisogno e queste, si chiarisce, resteranno a totale carico del Ssn”.
L’agenzia regolatoria chiarisce quindi che “nel modificare le modalità di ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti da parte delle strutture del Ssn (c.d. payback), la legge si è posta l’obiettivo di riprogrammare il calcolo del payback rafforzando i criteri di equità, semplificazione e trasparenza”.

Il report  dell’Agenzia del farmaco  offre quindi una ricognizione delle normative italiana ed europea in materia di farmaci orfani, con particolare riguardo all’accesso 8anche precoce), alla ricerca, alla spesa e alla negoziazione del loro prezzo,  per poi procedere a una valutazione delle implicazioni della Legge di bilancio, escludendo come già riferito conseguenze negative per l’accesso alle cure dei pazienti portatori di patologie rare e ribadendo che “a beneficio dei pazienti vengono mantenute tutte le procedure, ordinarie e straordinarie, di accesso al medicinale orfano”.

L’Aifa assicura quindi di mantenere tra i suoi obiettivi istituzionali “la promozione della ricerca scientifica indipendente, incentivando lo sviluppo di farmaci orfani attraverso il finanziamento di studi clinici no profit. Inoltre, i Regolamenti comunitari definiscono criteri e procedure per beneficiare degli incentivi volti a promuoverne la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio dei farmaci orfani”.
La particolare attenzione a questa categoria di farmaci è attestata anche dal fatto che “i farmaci orfani continuano a essere valutati in via prioritaria, anche attraverso sedute straordinarie delle Commissioni, entro il termine di cento giorni. Resta confermata l’ulteriore agevolazione per le aziende di presentare domanda di classificazione e prezzo prima del rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio“.
Aifa conclude con qualche dato relativo a “simulazioni di applicazione della Legge di bilancio 2019 sui dati 2017”, dalle quali emerge che: :
“- le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti fino a 50 milioni di euro avranno una riduzione complessiva dell’onere di ripiano di circa 57 milioni di euro, pari a -37,97%; – le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti fino a 100 milioni di euro avranno una riduzione complessiva dell’onere di ripiano di circa 8 milioni di euro, pari a -20,39%; – le aziende/gruppo che generano un valore di spesa nel canale acquisti diretti superiore ai 100 milioni di euro avranno un aumento dell’onere di ripiano di circa 65 milioni di euro, pari a +10,12%”.